Σημαντικά δεδομένα από τη μελέτη Φάσης ΙΙΙ ZENITH παρουσιάστηκαν κατά τη διάρκεια του ετήσιου συνεδρίου του Αμερικανικού Κολεγίου Καρδιολογίας σχετικά με ένα νέο φάρμακο για ασθενείς με Πνευμονική Αρτηριακή Υπέρταση.
Η μελέτη ZENITH έδειξε στατιστικά σημαντικές βελτιώσεις σε κρίσιμους κλινικούς δείκτες της Πνευμονικής Αρτηριακής Υπέρτασης χάρη στην αγωγή με sotatercept, προσφέροντας ελπίδες για μια νέα προσέγγιση στη θεραπεία αυτής της σπάνιας, χρόνιας και προοδευτικής νόσου.
Πόσοι πάσχουν από Πνευμονική Αρτηριακή Υπέρταση
Σήμερα υπολογίζεται ότι περίπου 40.000 άτομα στις ΗΠΑ και 30.000 στην Ευρωπαϊκή Ένωση πάσχουν από Πνευμονική Αρτηριακή Υπέρταση. Στην Ελλάδα εκτιμάται ότι πάσχουν από τη νόσο περίπου 500 άτομα. Πρόκειται για μια σπάνια, μακροχρόνια, εξουθενωτική και απειλητική για τη ζωή κατάσταση κατά την οποία οι ασθενείς έχουν ασυνήθιστα υψηλή αρτηριακή πίεση στις αρτηρίες στους πνεύμονες.
Πολλοί ασθενείς αντιμετωπίζουν δυσκολία στην αναπνοή που περιορίζει τη σωματική τους δραστηριότητα. Παρά τις εγκεκριμένες θεραπείες, η μακροπρόθεσμη πρόγνωση παραμένει κακή: υπολογίζεται ότι περίπου το 50% των ασθενών θα πεθάνει εντός πέντε έως επτά ετών μετά τη διάγνωση.
Πώς λειτουργεί το νέο φάρμακο
Το sotatercept είναι η πρώτη θεραπεία με αναστολέα σηματοδότησης ακτιβίνης που εγκρίθηκε για τη θεραπεία της Πνευμονική Αρτηριακή Υπέρταση, παγκοσμίως. Στο σώμα, οι πρωτεΐνες που ονομάζονται ακτιβίνες συνδέονται με έναν υποδοχέα που ονομάζεται ActRIIA για να διεγείρουν την ανάπτυξη των κυττάρων που συνθέτουν τα αιμοφόρα αγγεία. Αυτοί οι υποδοχείς είναι υπερβολικά ενεργοί σε ασθενείς με Πνευμονική Αρτηριακή Υπέρταση.
Το sotatercept είναι αντίγραφο του ActRIIA και επειδή συνδέεται επίσης με ακτιβίνες, τις εμποδίζει να ενεργοποιήσουν τον υποδοχέα. Με αυτόν τον τρόπο, το sotatercept ρυθμίζει την ανάπτυξη νέων αιμοφόρων αγγείων στους πνεύμονες. Αυτό οδηγεί σε μειωμένη στένωση και πάχυνση των αιμοφόρων αγγείων, βελτιώνοντας έτσι τα συμπτώματα της νόσου.
Πόσο μειώνει τον κίνδυνο θανάτου
Το νέο φάρμακο της εταιρείας MSD είναι η πρώτη και μόνη θεραπεία με αναστολέα σηματοδότησης ακτιβίνης που έχει εγκριθεί από τις αρμόδιες ρυθμιστικές αρχές σε ΗΠΑ και Ευρώπη (FDA και EMA). Σύμφωνα με τα αποτελέσματα της μελέτης ZENITH, το sotatercept σε διάμεσο χρόνο 11 μηνών τον κίνδυνο θανάτου από κάθε αιτία, μεταμόσχευσης πνεύμονα και νοσηλείας λόγω Πνευμονικής Αρτηριακής Υπέρτασης κατά 76% σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο σε 172 ασθενείς με Πνευμονική Αρτηριακή Υπέρταση υψηλού κινδύνου, ηλικίας 18 έως 75 ετών.
Πώς χορηγείται
Το sotatercept χορηγείται (με υποδόρια έγχυση) μία φορά κάθε τρεις εβδομάδες και μπορεί να χορηγηθεί από τους ίδιους τους ασθενείς ή τους φροντιστές τους με καθοδήγηση, εκπαίδευση και παρακολούθηση από επαγγελματία υγείας.
Κυκλοφορεί στην Ελλάδα;
Τέλος, υπενθυμίζεται ότι το καινοτόμο σκεύασμα μέσω προγράμματος πρώιμης πρόσβασης είχε χορηγηθεί σε ασθενείς με Πνευμονική Αρτηριακή Υπέρταση που πληρούν τις προϋποθέσεις στην Ελλάδα, ενώ πλέον έχει ολοκληρωθεί η ένταξή του στο Σύστημα Ηλεκτρονικής Συνταγογράφησης στο πλαίσιο των τοπικών διαδικασιών έγκρισης και τιμολόγησης του και συνταγογραφείται κανονικά.
Αξίζει να σημειωθεί ότι τον Νοέμβριο του 2024, βάσει σύστασης ανεξάρτητης επιτροπής παρακολούθησης δεδομένων, η μελέτη ZENITH διακόπηκε πρόωρα λόγω της συντριπτικής αποτελεσματικότητας του sotatercept, και όλοι οι συμμετέχοντες στη μελέτη έλαβαν τη δυνατότητα να συνεχίσουν τη θεραπεία τους με sotatercept μέσω της ανοικτής μακροχρόνιας μελέτης SOTERIA.
Τα αποτελέσματα της μελέτης δημοσιεύθηκαν στο κορυφαίο ιατρικό περιοδικό “The New England Journal of Medicine (NEJM)”.
