Νέα δεδομένα για το nusinersen υπογραμμίζουν τη δέσμευση της Biogen για την ενίσχυση της κλινικής έρευνας με σκοπό τη βελτίωση των εκβάσεων στη Νωτιαία Μυϊκή Ατροφία.
Πιο συγκεκριμένα αναλύσεις από το Μέρος C της μελέτης DEVOTE αναδεικνύουν περαιτέρω τις βελτιώσεις στην κινητική λειτουργία σε συμμετέχοντες με Νωτιαία Μυϊκή Ατροφία που άλλαξαν δοσολογικό σχήμα από 12 mg nusinersen σε ένα υπό διερεύνηση δοσολογικό σχήμα υψηλότερης δόσης.
Τα τελικά αποτελέσματα από τη μελέτη ορόσημο NURTURE αναδεικνύουν τη σημαντική κλινική αξία της πρώιμης θεραπείας με 12 mg nusinersen στην προσυμπτωματική Νωτιαία Μυϊκή Ατροφία, καθώς το 92% των παιδιών απέκτησε την ικανότητα να περπατά χωρίς βοήθεια.
Τα νέα δεδομένα που ενισχύουν την κλινική αξία του nusinersen σε ένα ευρύ φάσμα ασθενών με Νωτιαία Μυϊκή Ατροφία.
Τα τελευταία ευρήματα από το Μέρος C της μελέτης DEVOTE, η οποία αξιολογεί ένα δοσολογικό σχήμα υψηλότερης δόσης του nusinersen, αλλά και τα δεδομένα από τη μελέτη NURTURE, η οποία αξιολόγησε το εγκεκριμένο σχήμα των 12 mg nusinersen στην προσυμπτωματική Νωτιαία Μυϊκή Ατροφία, παρουσιάστηκαν στο συνέδριο SMA Research & Clinical Care Meeting, το οποίο διοργανώθηκε από τον οργανισμό Cure SMA στο Άναχαϊμ της Καλιφόρνια.
Ποιο δοσολογικό σχήμα προτείνεται
Το δοσολογικό σχήμα υψηλότερης δόσης του nusinersen περιλαμβάνει ένα ταχύτερο σχήμα εφόδου – δύο δόσεις των 50 mg με χρονική απόσταση 14 ημερών – και ένα σχήμα συντήρησης υψηλότερης δόσης – 28 mg κάθε τέσσερις μήνες.
Σε ποιες χώρες βρίσκεται υπό αξιολόγηση το φάρμακο
Οι αιτήσεις της Biogen για το δοσολογικό σχήμα υψηλότερης δόσης του nusinersen που έχουν υποβληθεί στις ρυθμιστικές αρχές βρίσκονται επί του παρόντος υπό αξιολόγηση στις ΗΠΑ, την Ευρώπη, την Ιαπωνία και άλλες παγκόσμιες αγορές.
