Η ναρκοληψία τύπου 1 είναι μια χρόνια, σπάνια νευρολογική διαταραχή που οδηγεί σε μια σειρά από εξουθενωτικά συμπτώματα, που περιλαμβάνουν την υπερβολική υπνηλία κατά τη διάρκεια της ημέρας, την καταπληξία, τις διαταραχές του νυχτερινού ύπνου, την υπνική παράλυση και παραισθήσεις κατά την επέλευση του ύπνου (υπναγωγικές) ή την αφύπνιση.
Επιπλέον, τα άτομα που ζουν με ναρκοληψία συχνά αναφέρουν δυσκολία στη σκέψη, τη μνήμη ή τη συγκέντρωση. Η νόσος προκαλείται από την απώλεια των νευρώνων που παράγουν ορεξίνη στον εγκέφαλο, οι οποίοι ρυθμίζουν την εγρήγορση και τον ύπνο και θεωρούνται επίσης απαραίτητοι για άλλες λειτουργίες όπως η εστίαση της προσοχής.
Υπάρχει θεραπεία για την ναρκοληψία;
Επί του παρόντος, το πρότυπο καθιερωμένης φροντίδας περιορίζεται σε συμπτωματικές θεραπείες που μπορούν να αντιμετωπίσουν, μόνο εν μέρει, ορισμένα από τα συμπτώματα.
Ωστόσο ένα φάρμακο που βρίσκεται σε μελέτη Φάσης 3, καταδεικνύει σημαντική βελτίωση σε ένα ευρύ φάσμα συμπτωμάτων της νόσου. Τα αποτελέσματα της μελέτη επιβεβαιώνουν περαιτέρω ότι το συγκεκριμένο φάρμακο μπορεί να αλλάξει το πρότυπο καθιερωμένης φροντίδας για τη συγκεκριμένη νόσο.
Πώς οι αγωνιστές ορεξίνης ρυθμίζουν τις διαταραχές ύπνου-αφύπνισης
Η ορεξίνη είναι ένας βασικός ρυθμιστής των μοτίβων ύπνου και αφύπνισης και συμβάλλει σε άλλες βασικές λειτουργίες, συμπεριλαμβανομένης της προσοχής, της διάθεσης, του μεταβολισμού και της αναπνοής.
Η φαρμακευτική εταιρεία Takeda παρουσίασε ένα υπό έρευνα εκλεκτικός αγωνιστής του υποδοχέα της ορεξίνης 2 (OX2R), ο οποίος διεγείρει εκλεκτικά τον υποδοχέα ορεξίνης για την αποκατάσταση της σηματοδότησης και την αντιμετώπιση της υποκείμενης ανεπάρκειας ορεξίνης που προκαλεί ναρκοληψία τύπου 1. Μέσω της ενεργοποίησης των υποδοχέων ορεξίνης, το φάρμακο έχει σχεδιαστεί για να προάγει την εγρήγορση και να αντιμετωπίζει το ευρύ φάσμα συμπτωμάτων της ναρκοληψίας τύπου 1.
Πόσο αποτελεσματικό και ασφαλές είναι το νέο φάρμακο
Οι δύο μεγάλες φάσης 3 έδειξαν βελτίωση ως προς την εγρήγορση, την υπερβολική υπνηλία κατά τη διάρκεια της ημέρας, την καταπληξία, την ικανότητα διατήρησης της προσοχής, τη συνολική ποιότητα ζωής και τις καθημερινές δραστηριότητες, καταδεικνύουν στατιστικά και κλινικά, σημαντική βελτίωση με σχεδόν φυσιολογικές τιμές σε όλο το φάσμα συμπτωμάτων που διερευνήθηκαν.
Το φάρμακο ήταν γενικά καλά ανεκτό με προφίλ ασφάλειας από τις μελέτες Φάσης 3. Δεν αναφέρθηκαν σοβαρές σχετιζόμενες με τη θεραπεία ανεπιθύμητες ενέργειες. Οι πιο κοινές ανεπιθύμητες ενέργειες ήταν η αϋπνία και η επιτακτική και συχνή ούρηση.
Το νέο φάρμακο της Takeda της φαρμακευτικής εταιρείας που έχει ηγετική θέση στον τομέα της ορεξίνης, έλαβε πρόσφατα τον χαρακτηρισμό καινοτόμου προϊόντος (Breakthrough Therapy) για τη θεραπεία της υπερβολικής υπνηλίας κατά τη διάρκεια της ημέρας, στη ναρκοληψία τύπου 1 από τον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ και το Κέντρο Αξιολόγησης Φαρμάκων της Εθνικής Υπηρεσίας Ιατρικών Προϊόντων της Κίνας.
Η Takeda πρόκειται να παρουσιάσει τα αποτελέσματα σε επερχόμενα ιατρικά συνέδρια και σχεδιάζει να υποβάλει αίτηση νέου φαρμάκου στον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ και σε άλλες παγκόσμιες ρυθμιστικές αρχές εντός του οικονομικού έτους 2025.
«Το φάρμακο αποτελεί απόδειξη της δέσμευσης της Takeda για την ανακάλυψη και ανάπτυξη μιας δυνητικής νέας κατηγορίας φαρμάκων για δύσκολες, στην αντιμετώπιση, ασθένειες, όπως η ναρκοληψία τύπου 1», δήλωσε ο Christophe Weber, Πρόεδρος και Διευθύνων Σύμβουλος της Takeda.
