Το κληρονομικό αγγειοοίδημα είναι μια σπάνια και δυνητικά απειλητική για τη ζωή γενετική νόσος που προσβάλλει περίπου 15.000 άτομα στην Ευρώπη.
Είναι μια γενετική πάθηση που προκαλεί απρόβλεπτα επεισόδια οιδήματος, τα οποία μπορεί να επηρεάσουν τα άκρα, το πρόσωπο, την κοιλιακή χώρα, τα γεννητικά όργανα και τον λάρυγγα. Περίπου το 50% των ατόμων με την πάθηση εμφανίζει τα πρώτα συμπτώματα έως την ηλικία των 10 ετών, με τους περισσότερους να εμφανίζουν συμπτώματα ή το πρώτο τους επεισόδιο έως την ηλικία των 18 ετών. Άγχος και κατάθλιψη παρατηρούνται συχνά στους ασθενείς με την πάθηση, γεγονός που σχετίζεται με την απρόβλεπτη φύση, τη συχνότητα και τη βαρύτητα των επεισοδίων οιδήματος.
Εφικτή πλέον η μακροχρόνια πρόληψη των επεισοδίων της πάθησης
Πρόσφατα η Otsuka Pharmaceutical Europe Ltd. ανακοίνωσε ότι η Ευρωπαϊκή Επιτροπή χορήγησε άδεια κυκλοφορίας σε ένα φάρμακο για τη μακροχρόνια πρόληψη των υποτροπιαζόντων επεισοδίων κληρονομικού αγγειοοιδήματος σε ενήλικες και εφήβους ηλικίας 12 ετών και άνω. Πρόκειται για το donidalorsen ένα φάρμακο με ενθαρρυντικά αποτελέσματα στις κλινικές δοκιμές που έχει καταδείξει κλινική αποτελεσματικότητα και αποτελεί πλέον μια ουσιαστική προσθήκη στις διαθέσιμες θεραπευτικές επιλογές για τη δύσκολη αυτή πάθηση.
Πώς λειτουργεί η νέα στοχευμένη προφυλακτική θεραπεία
Το donidalorsen είναι η πρώτη στην κατηγορία της, RNA-στοχευμένη προφυλακτική θεραπεία, η οποία χορηγείται υποδορίως. Πρόκειται για ένα συζευγμένο με συνδέτη, αντινοηματικό ολιγονουκλεοτίδιο, το οποίο μειώνει την παραγωγή προκαλλικρεΐνης στο ήπαρ, διακόπτοντας το μονοπάτι που οδηγεί στην εμφάνιση επεισοδίων κληρονομικού αγγειοοιδήματος. Το donidalorsen κατέδειξε σημαντική μείωση της συχνότητας εμφάνισης επεισοδίων κληρονομικού αγγειοοιδήματος σε σύγκριση με εικονικό φάρμακο στη μελέτη Φάσης 3.
«Ως η πρώτη RNA-στοχευμένη θεραπεία που εγκρίνεται στην Ευρώπη για το κληρονομικό αγγειοοίδημα, το donidalorsen αποτελεί μια ευπρόσδεκτη εξέλιξη στις διαθέσιμες επιλογές για την πρόληψη των επεισοδίων», δήλωσε ο Henrik Balle Boysen, Πρόεδρος του παγκόσμιου δικτύου ενώσεων ασθενών με κληρονομικό αγγειοοίδημα. «Η έγκρισή του προσφέρει στους ασθενείς και στους θεράποντες ιατρούς τους μια ακόμη επιλογή, ώστε η θεραπεία να μπορεί να ανταποκρίνεται καλύτερα στις ατομικές ανάγκες του καθενός.»
«Η έγκριση του donidalorsen από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή αποτελεί μια ιδιαίτερα θετική εξέλιξη για την ιατρική κοινότητα που ασχολείται με το κληρονομικό αγγειοοίδημα», δήλωσε ο Καθηγητής Danny Cohn, Παθολόγος, Τμήμα Αγγειακής Ιατρικής, Πανεπιστημιακό Ιατρικό Κέντρο του Άμστερνταμ.
Σε ποιες χώρες έχει πάρει έγκριση το φάρμακο
Τον Αύγουστο του 2025, ο Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων των Ηνωμένων Πολιτειών (FDA) ενέκρινε τη χρήση του donidalorsen ως προφυλακτική αγωγή για την πρόληψη επεισοδίων κληρονομικού αγγειοοιδήατος σε ενήλικες και παιδιά ηλικίας 12 ετών και άνω.
Η απόφαση βασίστηκε στη θετική γνωμοδότηση της Επιτροπής Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση τον Νοέμβριο του 2025. Η νέα άδεια κυκλοφορίας ισχύει και για τα 27 κράτη μέλη της Ευρωπαϊκής Ένωσης, καθώς και για την Ισλανδία, το Λιχτενστάιν και τη Νορβηγία.
